Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Výzkumná aplikace:
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO), který je předmětem výzkumu pro léčbu hereditárního angioedému (HAE) a souvisejících zánětlivých stavů. Je studován v kontextu terapií cílených na RNA, jejichž cílem je snížit expresiplazmatický prekalikrein(KLKB1 mRNA). Výzkumníci používají Donidalorsen k prozkoumání mechanismů umlčování genů, farmakokinetiky závislé na dávce a dlouhodobé kontroly zánětu zprostředkovaného bradykininem.

Funkce:
Donidalorsen funguje selektivní vazbou naKLKB1mRNA, čímž se snižuje produkce plazmatického prekalikreinu – klíčového enzymu v kalikrein-kininovém systému, který je zodpovědný za vyvolání otoku a zánětu u HAE. Snížením hladin kalikreinu pomáhá Donidalorsen předcházet atakám HAE a snižuje zátěž onemocněním. Jako aktivní farmaceutická složka (API) slouží jako klíčová terapeutická složka při vývoji dlouhodobě působících, subkutánně podávaných léčebných postupů pro HAE.