Fitusiran

Fitusiran (API)

Výzkumná aplikace:
Fitusiran API je syntetická malá interferující RNA (siRNA) zkoumaná především v oblasti hemofilie a poruch koagulace. Cílí naantitrombin (AT nebo SERPINC1)gen v játrech ke snížení produkce antitrombinu. Výzkumníci používají Fitusiran k prozkoumání mechanismů RNA interference (RNAi), umlčování genů specifických pro játra a nových terapeutických strategií pro obnovení koagulace u pacientů s hemofilií A a B, s inhibitory nebo bez nich.

Funkce:
Fitusiran funguje tak, že umlčuje expresi antitrombinu, přirozeného antikoagulancia, čímž zvyšuje tvorbu trombinu a podporuje tvorbu sraženin. Tento mechanismus nabízí profylaktický léčebný přístup ke snížení krvácivých epizod u pacientů s hemofilií. Jako aktivní farmaceutická ingredience (API) slouží Fitusiran jako aktivní složka v dlouhodobě působících subkutánních terapiích zaměřených na zlepšení kvality života a snížení zátěže léčby u poruch krvácivosti.