Givosiran

Givosiran (API)

Výzkumná aplikace:
Givosiran API je syntetická malá interferující RNA (siRNA) studovaná pro léčbu akutní jaterní porfyrie (AHP). Je specificky zaměřena naBĚDA1gen (syntáza kyseliny aminolevulové 1), který se podílí na biosyntéze hemu. Vědci používají Givosiran k výzkumu terapií založených na RNA interferenci (RNAi), umlčování genů cílených na játra a modulace metabolických drah zapojených do porfyrie a souvisejících genetických poruch.

Funkce:
Givosiran funguje tak, že snižuje expresiBĚDA1v hepatocytech, čímž se snižuje akumulace toxických hemových meziproduktů, jako je ALA (kyselina aminolevulová) a PBG (porfobilinogen). To pomáhá předcházet neuroviscerálním atakám spojeným s akutní jaterní porfyrií. Jako aktivní farmaceutická složka (API) je Givosiran aktivní farmaceutickou složkou v léčivech založených na RNAi, která jsou navržena k dlouhodobé kontrole AHP při subkutánním podávání.