Inclisiran sodný

Inclisiran sodný (API)

Výzkumná aplikace:
Inclisiran sodium API (aktivní farmaceutická složka) je studován především v oblasti RNA interference (RNAi) a kardiovaskulární terapie. Jako dvouvláknová siRNA cílící na gen PCSK9 se používá v preklinickém a klinickém výzkumu k hodnocení strategií dlouhodobého umlčování genů pro snížení LDL-C (cholesterol lipoproteinů s nízkou hustotou). Slouží také jako modelová sloučenina pro zkoumání systémů pro podávání siRNA, stability a RNA terapií cílených na játra.

Funkce:
Inclisiran sodný API funguje tak, že umlčuje gen PCSK9 v hepatocytech, což vede ke snížené produkci proteinu PCSK9. To má za následek zvýšenou recyklaci LDL receptorů a větší clearance LDL cholesterolu z krve. Jeho funkce jako dlouhodobě působícího činidla snižujícího cholesterol podporuje jeho použití při léčbě hypercholesterolemie a snižování rizika kardiovaskulárních onemocnění. Jako API tvoří hlavní aktivní složku v lékových formulacích na bázi Inclisiranu.