Oligonukleotidové API
-
Inclisiran sodný
Inclisiran sodium API (aktivní farmaceutická složka) je studován především v oblasti RNA interference (RNAi) a kardiovaskulární terapie. Jako dvouvláknová siRNA cílící na gen PCSK9 se používá v preklinickém a klinickém výzkumu k hodnocení strategií dlouhodobého umlčování genů pro snížení LDL-C (cholesterol lipoproteinů s nízkou hustotou). Slouží také jako modelová sloučenina pro zkoumání systémů pro podávání siRNA, stability a RNA terapií cílených na játra.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO), který je předmětem výzkumu pro léčbu hereditárního angioedému (HAE) a souvisejících zánětlivých stavů. Je studován v kontextu terapií cílených na RNA, jejichž cílem je snížit expresiplazmatický prekalikrein(KLKB1 mRNA). Výzkumníci používají Donidalorsen k prozkoumání mechanismů umlčování genů, farmakokinetiky závislé na dávce a dlouhodobé kontroly zánětu zprostředkovaného bradykininem.
-
Fitusiran
Fitusiran API je syntetická malá interferující RNA (siRNA) zkoumaná především v oblasti hemofilie a poruch koagulace. Cílí naantitrombin (AT nebo SERPINC1)gen v játrech ke snížení produkce antitrombinu. Výzkumníci používají Fitusiran k prozkoumání mechanismů RNA interference (RNAi), umlčování genů specifických pro játra a nových terapeutických strategií pro obnovení koagulace u pacientů s hemofilií A a B, s inhibitory nebo bez nich.
-
Givosiran
Givosiran API je syntetická malá interferující RNA (siRNA) studovaná pro léčbu akutní jaterní porfyrie (AHP). Je specificky zaměřena naBĚDA1gen (syntáza kyseliny aminolevulové 1), který se podílí na biosyntéze hemu. Vědci používají Givosiran k výzkumu terapií založených na RNA interferenci (RNAi), umlčování genů cílených na játra a modulace metabolických drah zapojených do porfyrie a souvisejících genetických poruch.
-
Plozasiran
Plozasiran API je syntetická malá interferující RNA (siRNA) vyvinutá pro léčbu hypertriglyceridemie a souvisejících kardiovaskulárních a metabolických poruch. Cílí naAPOC3gen, který kóduje apolipoprotein C-III, klíčový regulátor metabolismu triglyceridů. Ve výzkumu se Plozasiran používá ke studiu strategií snižování lipidů založených na RNAi, specificity umlčování genů a dlouhodobě působící léčby stavů, jako je syndrom familiární chylomikronémie (FCS) a smíšená dyslipidémie.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API je experimentální malá interferující RNA (siRNA) vyvinutá pro léčbu hypertenze. Cílí naAGTgen, který kóduje angiotenzinogen – klíčovou složku systému renin-angiotenzin-aldosteron (RAAS). Ve výzkumu se Zilebesiran používá ke studiu přístupů k umlčování genů pro dlouhodobou kontrolu krevního tlaku, technologií pro podávání RNAi a širší role dráhy RAAS u kardiovaskulárních a renálních onemocnění.