Plozasiran

Plozasiran (API)

Výzkumná aplikace:
Plozasiran API je syntetická malá interferující RNA (siRNA) vyvinutá pro léčbu hypertriglyceridemie a souvisejících kardiovaskulárních a metabolických poruch. Cílí naAPOC3gen, který kóduje apolipoprotein C-III, klíčový regulátor metabolismu triglyceridů. Ve výzkumu se Plozasiran používá ke studiu strategií snižování lipidů založených na RNAi, specificity umlčování genů a dlouhodobě působící léčby stavů, jako je syndrom familiární chylomikronémie (FCS) a smíšená dyslipidémie.

Funkce:
Plozasiran funguje umlčovánímAPOC3mRNA v játrech, což vede ke snížení hladin apolipoproteinu C-III. To podporuje zvýšenou lipolýzu a odstraňování lipoproteinů bohatých na triglyceridy z krevního oběhu. Jako aktivní farmaceutická složka (API) umožňuje Plozasiran vývoj dlouhodobě působících terapií zaměřených na významné snížení hladin triglyceridů a snížení rizika pankreatitidy a kardiovaskulárních příhod u pacientů se závažnými nebo genetickými poruchami lipidů.