Ve dnech 2021-12-06, USA, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) oznámila pozitivní nejvyšší výsledky svého klinického studie fáze III s kandidátem na léky, trofinetidu. Studie fáze III, nazývaná levandule, se používá hlavně k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti trofinetidu při léčbě syndromu RETT (RS). Bylo zařazeno celkem 189 subjektů, všechny ženy ve věku 5–20 let s Rs.
Levandule byla dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s 12 týdny s kombinovanými primárními koncovými body dotazníku RS Behavioral (RSBQ) a klinickým výsledkem globální hodnocení (CGI-I), jak bylo hodnoceno ošetřovatelským personálem a lékaři; Klíčem sekundárním koncovým bodem je měřítko komunikačního a symbolického chování pro kojence a batolata (CSBS-DP-IT-IT-Social), která se používá hlavně k posouzení rozvoje sociálního, slovního a symbolického chování u kojenců a malých dětí ve věku 6–24 měsíců a věkuje se a může být použity pro autismus včasného screeningu vývojového zpoždění a další vývojové zpoždění.
Výsledky ukázaly, že trofinetid měl významná zlepšení v obou primárních koncových bodech ve srovnání s placebem. Změny z výchozí hodnoty v RSBQ pro placebo a trofinetid ve 12. týdnu byly -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); Skóre CGI-I byla 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Mezitím byla změna z výchozí hodnoty v CSBS-DP-IT-Social -1,1 a -0,1 pro placebo a trofinetid.
Primární i primární sekundární koncové body levandule prokázaly potenciál trofinetidu pro léčbu RS, ale je třeba poznamenat, že míra ukončení studijní léčby související s vznikajícími nežádoucími účinky (TEAE) byla ve srovnání s placebem vyšší 2,1% a 17,2%. Mezi nimi byly nejčastějšími nežádoucími účinky:
① Průjem - trofinetid byl 80,6% (97,3% z nich bylo mírné až střední) a placebo bylo 19,1%;
② Zvracení - trofinetid byl 26,9% (z nichž 96% bylo mírné až střední) a placebo bylo 9,6%;
③ Vážné nežádoucí účinky se vyskytly u 3,2% subjektů v obou skupinách.
Subjekty v pokusu o levandule budou i nadále dostávat trofinetid po dokončení studie nebo v otevřené značce a expanzní studii Lilac-2 a> 95% subjektů, které dokončily studii levandule, se rozhodlo přejít na lila s otevřenou expanzní výzkum.
Čas příspěvku: únor-17-2022