První klinické výsledky Acadia Trofinetide fáze III pozitivní

Dne 2021-12-06, amerického času, společnost Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) oznámila pozitivní hlavní výsledky své klinické studie fáze III s kandidátem na lék, Trofinetide.Studie fáze III, nazvaná Lavender, se používá hlavně k hodnocení bezpečnosti a účinnosti Trofinetidu při léčbě Rettova syndromu (RS).Celkem bylo zařazeno 189 subjektů, všechny ženy ve věku 5-20 let s RS.

Lavender byla dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie trvající 12 týdnů s kombinovanými primárními cíli RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) a Globální hodnotící škálou klinického výsledku (CGI-I), jak bylo hodnoceno ošetřujícím personálem a lékaři;klíč Sekundárním koncovým bodem je škála rozvoje komunikace a symbolického chování pro kojence a batolata (CSBS-DP-IT-Social), která se používá především k hodnocení vývoje sociálního, verbálního a symbolického chování u kojenců a malých dětí 6–24 měsíci věku a lze je použít u autismu Včasný screening příznaků vývojového opoždění a dalších vývojových opoždění podle posouzení ošetřujícím personálem.

Výsledky ukázaly, že přípravek Trofinetide měl ve srovnání s placebem významné zlepšení v obou primárních cílových parametrech.Změny od výchozí hodnoty v RSBQ pro placebo a Trofinetid v týdnu 12 byly -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);Skóre CGI-I bylo 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Mezitím změna od výchozí hodnoty v CSBS-DP-IT-Social byla -1,1 a -0,1 pro placebo a trofinetid, v daném pořadí.

Primární i primární sekundární cílové parametry Levandule prokázaly potenciál Trofinetidu pro léčbu RS, je však třeba poznamenat, že míra přerušení studijní léčby související s naléhavými nežádoucími příhodami (TEAE) byla vyšší ve skupině Trofinetide ve srovnání s placebem , Dva byly 2,1 % a 17,2 %.Mezi nimi byly nejčastější nežádoucí účinky:

① Průjem – Trofinetid byl 80,6 % (97,3 % z nich bylo mírných až středně závažných) a placebo bylo 19,1 %;

② Zvracení – trofinetid byl 26,9 % (96 % z nich bylo mírných až středně závažných) a placebo bylo 9,6 %;

③ Závažné nežádoucí příhody se vyskytly u 3,2 % subjektů v obou skupinách.

Subjekty ve studii Lavender budou nadále dostávat Trofinetid po dokončení studie nebo v otevřených studiích rozšíření Lilac a Lilac-2 a > 95 % subjektů, které dokončily studii Lavender, se rozhodlo přejít na otevřenou studii Lilac. expanze Výzkum, zjištění budou prezentována na nadcházející lékařské schůzce.